“基因修復術”治療致盲眼病研究獲進展

國際權威學術期刊《科學·進展》日前發表了我國學者的該研究成果

2019年4月22日 深圳商報 A01版

【新華社合肥4月21日電】(記者 徐海濤)視網膜色素變性是一種可導致夜盲乃至失明的嚴重眼病,一直缺乏有效治療手段。近期,中國科學技術大學薛天教授研究組與中科院神經科學研究所仇子龍研究員研究組合作,首次通過“同源重組修復法”對實驗小白鼠實現精準基因修復,讓患有視網膜色素變性的小鼠重獲部分視覺功能。國際權威學術期刊《科學·進展》日前發表了該研究成果。

視網膜色素變性作為一種遺傳性眼病,表現為患者的視網膜內感光細胞逐漸退化,從出生后伴隨的嚴重夜盲,到視覺區域逐步減小直至徹底失明。由于無法根治,給患者和家庭帶來巨大壓力。

CRISPR-Cas9基因編輯是治療這類遺傳性疾病的潛在手段之一,其切割基因組之后會發生一種名為“同源重組修復”的DNA修復機制,可以精準地把錯誤基因“修正”。但對于出生后失去分裂能力的感光細胞來說,這種修復機制的發生效率極低,成為阻礙其用于治病的關鍵難點。

為解決這些問題,近期薛天教授研究組與仇子龍研究員研究組合作,創新性引入了一種復合蛋白系統,可以在DNA切割部位附近“招募”來更多的模板DNA,促進同源重組的發生并提高修復效率。利用這種新型基因編輯方法,他們成功修復了視網膜內視桿細胞的色素變性突變,遏制部分視桿和視錐細胞的退化,讓患病小白鼠重新獲得了部分視覺感光能力。

據了解,由于這種新方法能夠解決非分裂細胞內難以同源重組修復的限制,有可能廣泛應用于多種人類遺傳疾病的治療。

(責任編輯 鄒文鋒)

2019-04-22
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